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2023年第65届美国血液学会（ASH）年会将于12月9日~12日在美国San Diego召开。一年一度的ASH年会是全球血液学领域规模最大、涵盖最全面的国际学术盛会之一。届时，中国生物制药企业驯鹿生物将以口头报告形式发布全球首款全人源靶向BCMA CAR-T（伊基奥仑赛）最新研究摘要（摘要编号#761）。
FUMANBA-1研究中接受伊基奥仑赛（CT103A）治疗后达到持续微小残留病阴性多发性骨髓瘤患者的特征和疗效
2023年12月11日，星期一，11:30 AM（San Diego）
伊基奥仑赛（eque-cel, CT103A）具有全人源设计的靶向BCMA特异性嵌合抗原受体（CAR）结构，最近获得国家药品监督管理局（NMPA）批准用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。最近的研究表明，微小残留病（MRD）是影响R/R MM患者长期预后的生物标志物。根据我们的描述性分析，在伊基奥仑赛关键性II期临床研究FUMANBA-1（NCT05066646）中，持续MRD阴性与接受伊基奥仑赛治疗患者的无进展生存期（PFS）改善有关。据我们的描述性分析，接受治疗的患者，无论其高危细胞遗传学如何，94.2%达到MRD阴性，持续MRD阴性可能是接受伊基奥仑赛治疗的R/R MM患者的一个有希望的预后指标1。
此外，在2023年国际骨髓瘤学会（IMS）年会中，中国生物制药企业驯鹿生物也以壁报形式展示了伊基奥仑赛治疗R/R MM长期随访的研究成果（摘要编号：P-290）。有效性方面：在疗效可评估的103例受试者中，总体缓解率（ORR）为96.1%，其中91.3%受试者达到非常好的部分缓解及以上（≥VGPR），严格意义的完全缓解/完全缓解（sCR/CR）率为77.7%。91例既往无CAR-T治疗史的受试者中，ORR达到98.9%，sCR/CR率更是达到了82.4%，12个月PFS率为85.5%（95% CI: 75.75, 91.51）2。
在疗效可评估的103例受试者中，中位达缓解时间（mTTR）为16天，12个月PFS率为80.0%（95% CI: 70.33, 86.76）。94.2%的受试者达到MRD阴性，其中所有sCR/CR受试者均达到MRD阴性，80.8%（95%CI：69.59, 88.24）的受试者持续维持MRD阴性超过12个月，中位MRD阴性持续时间未达到。
伊基奥仑赛注射液对既往接受过CAR-T治疗的MM受试者亦展现了良好的疗效，12例既往接受过CAR-T治疗的MM受试者中，9例获得缓解，5例获得sCR。
目前，自伊基奥仑赛获批上市已在真实世界中服务数十例R/R MM患者，其中不乏伴有原发耐药、多重药物难治、细胞遗传学高危、功能性高危的患者。而这些患者在经伊基奥仑赛治疗首月后均达到MRD阴性基础上的完全缓解，获得了欧洲、大洋洲、非洲、东南亚等）的R/R MM患者赴华前往福可苏®（伊基奥仑赛）认证中心接受疾病全程治疗和管理。
中国临床肿瘤学会（CSCO）监事会监事长马军教授曾提及，全球MM疾病负担严重，中国首款也是全球首个全人源靶向BCMA CAR-T（伊基奥仑赛）获批上市有望为世界范围内的骨髓瘤患者带来福音。伊基奥仑赛是一种针对B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T细胞疗法，以慢病毒为基因载体转染自体T细胞，具有独特的全人源单链可变片段（scFv），同时具有重链和轻链结合域，可较充分地覆盖人骨髓瘤细胞BCMA抗原表位，可使多线治疗失败的R/R MM患者达到持久、深度的缓解。
Prof. Jun Ma
Chairman of the Supervisory Board of the Chinese Society of Clinical Oncology (CSCO)
中华医学会血液学分会主任委员吴德沛教授曾介绍，近年来CAR-T细胞免疫疗法发展迅速，中国CAR-T研究水平已跻身世界前列，成为全球CAR-T临床试验注册最多的国家。中国的血液肿瘤治疗中心及医生团队积累了丰富的经验，具有全球领先的CAR-T治疗全程诊疗管理能力。
Prof. Depei Wu
Chairman of the Hematology Division of the Chinese Medical Association
国际骨髓瘤学会委员、伊基奥仑赛中国注册临床研究的主要研究者邱录贵教授曾表示，伊基奥仑赛表现出令人鼓舞的疗效和安全性，有望改变R/R MM治疗格局，给患者带来治愈的希望。未来希望这款CAR-T疗法可以为全球患者带去获益。
Prof. Lugui Qiu
Member of the International Myeloma Society
福可苏®（伊基奥仑赛注射液）是一种针对B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T细胞疗法，以慢病毒为基因载体转染自体T细胞，CAR包含全人源scFv、CD8a铰链和跨膜、4-1BB共刺激和CD3ζ激活结构域。基于严格的分子结构筛选，通过全面的体内外功能评价，福可苏®具有快速和强劲的疗效，并有突出的体内持久存续性，可使患者获得更高、更深的缓解，持续守护多发性骨髓瘤患者。2023年6月30日，中国药品监督管理局通过优先审批审评程序附条件批准南京驯鹿生物医药有限公司申报的伊基奥仑赛注射液（商品名：福可苏）上市。该药品用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，既往经过至少3线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）。同时也获得FDA授予“孤儿药（ODD）”认定及再生医学先进疗法（RMAT）和快速通道（FT）资格，以及获批美国临床试验（IND）。
驯鹿生物是一家立足中国、服务于全球患者的致力于细胞创新药物研发、生产和销售的生物制药公司。公司以开发血液肿瘤细胞治疗类药物和抗体药物为创新基石，向自身免疫疾病治疗领域拓展，拥有完整的从早期发现、临床开发、注册申报到商业化生产的全流程能力。公司自行开发的五大技术平台包括全人源抗体开发平台、免疫细胞药物开发平台、全流程生产及检定技术平台、药理药效平台及临床开发平台。公司现有10余个在研品种处于不同研发阶段，其中伊基奥仑赛已获中国药监局（NMPA）批准上市，并纳入“突破性治疗药物”品种。同时获得美国FDA批准注册临床，用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤，荣获FDA授予“孤儿药（ODD）”认定及再生医学先进疗法（RMAT）和快速通道（FT）资格。
